Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome

ドラベ症候群の小児および青年におけるZorevunersen

　ドラベ症候群は、Na1.1ナトリウムチャネルのアップレギュレーションを目的としたzorevunersenに関する研究が行われている重篤な発達障害およびてんかん性脳症である。本研究では、2～18歳の患者を対象に、zorevunersenを単回投与または反復投与する試験が行われた。
　81名が第Ⅰ-Ⅱa相試験に参加し、75名が延長試験に進んだ。副作用の多くは軽度または中等度で、主な有害事象には腰椎穿刺後症候群や脳脊髄液中の蛋白濃度上昇が含まれている。zorevunersenを投与された患者では、痙攣発作の頻度が有意に減少し、安全性と初期改善が確認されたため、治療薬としての開発が続行されている。この研究はStroke Therapeuticsの支援を受けている。

N Engl J Med. 2026 Mar 5;394(10):969-982.　DOI: 10.1056/NEJMoa2506295
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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