Nexiguran Ziclumeran Gene Editing in Hereditary ATTR with Polyneuropathy

多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRにおけるネキシグラン・ジクロメラン遺伝子編集

　遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス多発性神経炎（ATTRv-PN）は、TTRの組織沈着による進行性の疾患である。ネキシグラン・ジクロメラン（nex-z）はCRISPR-Cas9を用い、肝臓でTTRを抑制する治療薬で、その安全性と薬力学が主要評価された。36人の患者にnex-zを投与し、平均27ヵ月追跡した結果、血清TTRは28日目に-90％の低下を示し、24ヵ月まで持続した。治療関連の有害事象には一過性の反応や頭痛などが含まれ、重篤な有害事象は11例に見られた。24ヵ月後、ポリニューロパチーの評価指標はほとんどの患者で横ばいか改善し、nex-zはATTRv-PNの治療に有望であるとされ、さらなる研究が期待されている。

N Engl J Med. 2025 Oct 9;393(14):1375-1386.　DOI: 10.1056/NEJMoa2510209
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

# 遺伝性ATTRアミロイドーシス　# ネキシグラン・ジクロメラン　# 希少疾患　# 遺伝子編集　