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The NEJM
Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
閉塞性肥大型心筋症の思春期患者におけるマバカムテン
小児の肥大型心筋症に対する薬物療法は確立しておらず、左室流出路狭窄例では手術が検討される。本試験は、成人で使用される心筋ミオシン阻害薬マバカムテンの有効性と安全性を思春期患者で評価した第Ⅲ相二重盲検ランダム化比較試験である。症候性（NYHA：ニューヨーク心臓協会分類Ⅱ～Ⅲ）の12～18歳未満患者44例を1:1で割り付けた。
28週時点のバルサルバ負荷による左室流出路圧較差の変化は、マバカムテン群で−48.5mmHg、プラセボ群で−0.5mmHgと有意差を認めた（差−48.0mmHg、P<0.001）。有害事象の頻度は同程度で、重篤例は各群2例。死亡例や左室駆出率50％未満への低下は認めなかった。以上より、本薬は思春期閉塞性肥大型心筋症において有意な狭窄改善効果を示した。
N Engl J Med. 2026 Mar 29. DOI: 10.1056/NEJMoa2601103
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