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The Lancet

Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study

子宮内脊髄髄膜瘤修復のための細胞療法の実現可能性と安全性(CuRe試験):ヒト初、第Ⅰ相、単群試験

 MOMS(Management of Myelomeningocele Study:骨髄髄膜瘤管理研究)試験では、骨髄髄膜膨出の子宮内修復の利点が強調され、多くの患者が自立して歩くことができないものの、心室室膜シャントの必要性が軽減されることが強調された。胎盤由来の間葉幹細胞(PMSC)に関する研究は、骨髄髄膜膨出症の神経機能改善の可能性を示している。この第Ⅰ相試験では、PMSCを用いて骨髄髄膜膨出の出生前修復を促進する安全性を検討した。
 カリフォルニア大学デービス校で実施され、妊娠中の胎児を対象に、子宮内手術中にPMSCを適用した。6人の女性が参加し、34週で帝王切開による出産が実現した。修復では脳脊髄液漏れ、感染症、腫瘍形成は認められず、MRIでは後脳ヘルニアの逆転が認められた。この治療は安全性を示し、細胞関連の副作用がなかったため、より多くの参加者を対象としたさらなる試験への道を開いた。

Lancet. 2026 Feb 28;407(10531):867-875. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3


Comment
脊柱裂症に対する胎児介入の新たな時代の可能性の最初のステップ

 胎児の開放性神経管欠損(骨髄髄膜瘤を含む)の修復は、水頭症の重症度を軽減し、結果として脳脊髄液の転用の必要性を減らすことで出生後の転帰を改善することが示されている。この手術は運動機能も改善し、30カ月後の独立歩行の可能性を増加させる。これらの重要な利点に基づき、2011年に髄膜瘤管理研究(MOMS)試験研究者によって示された。この手術は現在、標準的なケアの一部とみなされ、世界中の多くの施設で提供されている。それでも、胎児手術が成功しても、手術前から存在していた一次神経障害による重大かつ生涯にわたる障害のリスクは残っている。この損傷は運動、神経発達、消化器および泌尿器機能に影響を及ぼす可能性がある。出生前に修復された子どもの48〜58%は、依然として自立して歩行ができない。38%は神経障害性膀胱のために清潔な間欠カテーテル治療が必要である。40%が生後30か月までに異常な腸機能を示している。

Lancet. 2026 Feb 28;407(10531):827-829. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00029-2
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

 
# 子宮内脊髄髄膜瘤  # 子宮内修復  # 間葉幹細胞  # PMSC  
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