Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia

遺伝性出血性毛細血管拡張症における出血に対するEngasertibとプラセボの比較

　遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）は重度の鼻出血を引き起こし、QOLに影響を与える。この二重盲検プラセボ対照試験では、HHT患者を対象に、アロステリック選択的AKT阻害剤であるengasertibの安全性と有効性を評価した。75人の患者が30mgまたは40mgのengasertib、またはプラセボを1日1回12週間投与された。
　主要アウトカムは有害事象の頻度と重症度で、鼻出血の頻度と期間が副次的アウトカムであった。engasertibは軽度から中等度の発疹や高血糖を引き起こしましたが、これらは可逆的であった。鼻出血頻度の平均減少率はengasertib群で約27％、プラセボ群で18％であった。engasertibは鼻出血の改善に関連していた。

N Engl J Med. 2025 Nov 27;393(21):2131-2141.　DOI: 10.1056/NEJMoa2504411
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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