DB-OTO Gene Therapy for Inherited Deafness

遺伝性難聴に対するDB-OTO遺伝子治療

　オトフェリンの遺伝的欠損による先天性難聴の治療薬がないため、通常、人工内耳が使用される。DB-OTO遺伝子治療は、オトフェリンをコードするDNAを運ぶウイルスを用いる方法である。高度難聴の小児を対象に、片耳または両耳にDB-OTOを注入し、24週目の聴力を評価した。主要な評価項目は、24週目の平均聴力閾値が70dB HL以下であることと、聴性脳幹反応が90dB nHL以下であることだった。
　治療後、12人中9人がこれらの基準を満たし、6人は補助装具なしで音声を聞き取ることができ、3人は聴力が正常化した。DB-OTOは聴覚障害患者の聴力改善に寄与し、自然な聴こえを可能にした。(ClinicalTrials.gov番号、NCT05788536）。

N Engl J Med. 2025 Oct 12.　DOI: 10.1056/NEJMoa2400521
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