An Antibody–Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1

筋強直性ジストロフィー1型に対する抗体-オリゴヌクレオチド複合体

　筋強直性ジストロフィー1型は、生命予後を低下させる遺伝性の神経筋疾患で、承認された治療法はまだない。この疾患は、3塩基反復の拡大により引き起こされる。
　第Ⅰ-Ⅱ相試験で、デルパシバルトエテデシラン（AOC 1001）を異なる用量で静脈投与し、安全性と薬物動態、および異常スプライシングパターンの変化を評価した。軽度または中等度の有害事象が多く発生し、重篤な有害事象も一部の参加者に見られた。用量に比例したsiRNAの増加が確認され、2mgおよび4mg群でミスプライシングの改善が見られたことから、さらなる試験が推奨される。

N Engl J Med. 2026 Feb 19;394(8):763-772.　DOI: 10.1056/NEJMoa2407326
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

# 筋強直性ジストロフィー1型　# デルパシバルト　