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The NEJM
Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia
小児軟骨無形成症に対する経口インフィグラチニブの第Ⅲ相試験
軟骨無形成症はFGFR3変異により生じる骨格疾患であり、著しい低身長と体型不均衡を来す。インフィグラチニブはFGFR1～3を阻害する経口チロシンキナーゼ阻害薬であり、本研究ではその有効性と安全性を評価する第Ⅲ相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験が実施された。対象は成長余地を有する小児で、インフィグラチニブまたはプラセボを投与し、主要評価項目は年換算身長成長速度（AHV）のベースラインからの変化とされた。また副次評価項目として身長Zスコアや体のプロポーション変化などが検討された。
その結果、インフィグラチニブ群はプラセボ群と比較してAHVの有意な改善を示し、体比例の改善も認められた。安全性についても忍容性は良好で重篤な有害事象は認められなかった。以上より、本薬は軟骨無形成症における成長促進と体型改善に寄与する可能性が示された。
N Engl J Med. 2026 Jun 28. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
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