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JAMA
2025/02/17
CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis：The HEALEY ALS Platform Trial
CNM-Au8と筋萎縮性側索硬化症：HEALEY ALSプラットフォーム試験
CNM-Au8はALSの生物エネルギー障害を改善する可能性がある金ナノ結晶懸濁液で、HEALEY ALSプラットフォーム試験（第Ⅱ/Ⅲ相）でその効果が検証された。
2020年7月から2022年3月まで米国54施設で実施され、161人のALS患者がCNM-Au8（60mgまたは30mg/日）またはプラセボにランダム化された。主要アウトカムは24週間の疾患進行速度比（DRR）で、DRR<1が治療効果を示すが、結果は0.97（信頼区間0.783-1.175）で効果も害も示唆されなかった。副次的エンドポイント（機能と生存の統合評価など）も同様。試験完遂率は90%で、主な副作用は下痢や筋力低下などだったが、CNM-Au8の明確な利益は確認できなかった。
JAMA. 2025 Published online February 17, 2025. DOI:10.1001/jama.2024.27643
Editorial
ALSにおけるプラットフォーム試験
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、随意筋の進行性筋力低下を特徴とする致死性の神経変性疾患である。ALSはやや珍しくはあるものの稀な病気ではなく、生涯リスクは約400人に1人である。ALS患者のほぼ全員がALSにより死亡し、そのほとんどは呼吸不全によるもので、発症からの平均生存期間は2～3年である。治療は依然として支持療法が中心となる。疾患の進行を止める介入は存在せず、進行を遅らせる介入も不十分である。より優れた治療法を開発し、迅速かつ費用対効果の高い方法で評価する必要がある。
JAMA. 2025 Feb 17. DOI: 10.1001/jama.2025.0100
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
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