In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia

高コレステロール血症に対するVERVE-102を用いたPCSK9の生体内ベースエディティング

　PCSK9（プロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン9型）の機能喪失変異を持つ人では、LDLコレステロール値や動脈硬化性心血管疾患の発症が少ないことが知られている。VERVE-102は、肝臓でPCSK9を恒久的に不活化することを目的とした塩基編集治療薬である。本第Ⅰ相非盲検試験では、ヘテロ接合型家族性高コレステロール血症または若年性冠動脈疾患を有する成人35例に、VERVE-102を単回静脈投与した。投与量は0.3〜1.0 mg/kgの6段階で、安全性およびPCSK9・LDLコレステロール値の変化を評価した。
　重篤な用量制限毒性は認められず、軽度〜中等度の輸液反応や一過性のALT上昇がみられた。PCSK9値は最大88%、LDLコレステロール値は最大62%低下し、最高用量では78 mg/dLの絶対低下を示した。効果は少なくとも1年間持続し、VERVE-102は持続的かつ有望な脂質低下効果を示した。

N Engl J Med. 2026 May 25.　DOI: 10.1056/NEJMoa2601283
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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