Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema

遺伝性血管浮腫におけるインビボCRISPR遺伝子編集：lonvoguran ziclumeran

　遺伝性血管浮腫（HAE）に対する新規治療として、KLKB1遺伝子を標的とするインビボCRISPR遺伝子編集療法lonvoguran ziclumeranの有効性と安全性を検討した第3相無作為化二重盲検試験である。患者は単回静脈内投与群とプラセボ群に割り付けられ、主要評価期間における発作頻度が評価された。
　lonvoguran ziclumeran群では月間発作率がプラセボと比較して有意に低下し、発作の大幅な減少が認められた。また一定割合の患者で発作および継続的治療が不要となった。オンデマンド治療の必要性や中等度以上の発作も著明に減少し、生活の質の改善が示された。有害事象は主として注入関連反応、頭痛、疲労などであり、概ね軽度から中等度で忍容性は良好であった。本療法は単回投与により持続的効果を示す可能性がある。

N Engl J Med. 2026 Jun 13.　DOI: 10.1056/NEJMoa2600931
〔この記事はAIを使用して作成しています〕

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