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JAMA
Eltrombopag for Newly Diagnosed Pediatric Immune Thrombocytopenia Requiring Treatment：The PINES Randomized Clinical Trial
治療を必要とする新規診断小児免疫性血小板減少症に対するエルトロンボパグ：PINESランダム化臨床試験
エルトロンボパグは小児の慢性免疫性血小板減少症に承認されているが、新規診断期での有効性は不明である。2019年から2024年にかけて行われた第Ⅲ相試験では、新たに免疫性血小板減少症と診断された患者を対象に、エルトロンボパグ（n=78）と標準療法（n=40）を比較した。主要アウトカムは、6～12週目に持続的な血小板反応を示すかどうかであった。
試験の結果、エルトロンボパグ群の65％が持続的な血小板反応を示し、標準療法群よりも有効性が高いことが示された。エルトロンボパグは、この病状の新診断小児患者にとって有効な選択肢となる可能性がある。
JAMA. 2025 Oct 22. DOI: 10.1001/jama.2025.18168
Editorial
小児ITP（免疫性血小板減少症）に対する新たな第一選択薬 ―漸進的な進歩か、それともパラダイムシフトか？
免疫性血小板減少症は典型的な小児疾患である。すべての小児科医は免疫性血小板減少症を認識しておくべきであり、小児血液専門医は免疫性血小板減少症の管理に精通している必要がある。小児免疫性血小板減少症は、突然の発症、目立つあざ、そして時には劇的な粘膜出血を伴うにもかかわらず、通常は数週間から数ヶ月で自然に治癒する。厄介な出血はまれであり、重度の血小板減少症を発症した場合でも重度の出血はまれである。ほとんどの小児は、自然治癒を待つ間、薬物療法を行わず、予防的カウンセリングのみで管理できる。
JAMA. 2025 Oct 22. DOI: 10.1001/jama.2025.18671
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
