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「プリドピジンと筋萎縮性側索硬化症（ALS）」に関するHEALEY ALSプラットフォーム試験（第Ⅱ/Ⅲ相、多施設、ランダム化二重盲検試験）の結果を報告。プリドピジン（シグマ-1受容体作動薬）の効果を検証するため、163人がプリドピジン（121人）またはプラセボ（42人）に割り当てられ、さらに他レジメンの122人のプラセボデータも解析に含まれた。24週間の試験で、主要評価項目である疾患進行速度比（DRR）は0.99で、プリドピジンによる有意な疾患進行抑制は見られなかった（DRR<1の確率0.55）。ALSFRS-Rや生存率の変化にも差はなく、副次評価項目でも効果は確認されなかった。最も多い副作用は転倒と筋力低下で、プリドピジンとプラセボ間で大きな差はなかった。結論として、プリドピジンは24週間でALS進行に影響を与えなかった。試験登録：ClinicalTrials.gov（NCT04297683、NCT04615923）。
JAMA. Published online February 17, 2025. DOI:10.1001/jama.2024.26429
Editorial
ALSにおけるプラットフォーム試験
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、随意筋の進行性筋力低下を特徴とする致死性の神経変性疾患である。ALSはやや珍しくはあるものの稀な病気ではなく、生涯リスクは約400人に1人である。ALS患者のほぼ全員がALSにより死亡し、そのほとんどは呼吸不全によるもので、発症からの平均生存期間は2～3年である。治療は依然として支持療法が中心となる。疾患の進行を止める介入は存在せず、進行を遅らせる介入も不十分である。より優れた治療法を開発し、迅速かつ費用対効果の高い方法で評価する必要がある。
JAMA. 2025 Feb 17. DOI: 10.1001/jama.2025.0100
〔この記事はAIを使用して作成しています〕
