Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma

進行した褐色細胞腫または傍神経節腫に対するベルズチファン

　褐色細胞腫と傍神経節腫は、副腎髄質および副腎外傍神経節由来の腫瘍で、多くの転移例はHIF-2α経路の異常が原因である。HIF-2αを阻害するベルズチファンは、進行したこれらの腫瘍に対して抗腫瘍効果がある可能性をもつ。参加者は1日1回120㎎のベルズチファンを服用し、主要な評価指標は奏効率であった。
　追跡期間中央値30.2ヶ月で、奏効率は26％、病勢コントロール率は85％で、奏効期間中央値は20.4ヶ月であった。無増悪生存期間は22.3ヶ月で、24ヶ月時点で全生存率は76％であった。治療関連の有害事象は参加者の99％に見られた。研究はMerck Sharp and Dohmeが助成し、LITESPARK-015試験として登録されている。

N Engl J Med. 2025 Oct 18.　DOI: 10.1056/NEJMoa2504964
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