Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency

アデノシンデアミナーゼ欠損症に対する遺伝子治療の長期安全性と有効性

　アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症による重症複合免疫不全症（SCID）は、レンチウイルス遺伝子治療が臨床試験で研究されている生命を脅かす免疫異常症である。2012年から2019年にかけて、ADA-SCID患者に非血小板切除療法を行い、レンチウイルスベクターを導入した自家CD34+造血幹細胞を移植した。主要な評価項目は全生存期間とイベントフリー生存期間であった。
　62例の患者を治療し、全生存率は100％、無イベント生存率は95％であった。59人の患者は安定した遺伝子標識、ADA酵素活性、免疫再構成を示し、58人は免疫グロブリン補充療法を中止した。これらの結果は、ADA-SCIDに対するこの治療法の持続的な効果と安全性を示している。

N Engl J Med. 2025 Oct 16;393(15):1486-1497.　DOI: 10.1056/NEJMoa2502754
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